2021年11月7日，武田制药在第四届中国国际进口博览会期间隆重举行“始于生命的浩罕”血友病及罕见病专场发布会。秉持“以患者为中心”的核心理念，武田从“新产品、新诊疗、新保障”三个维度出发，为中国罕见病患者带来全方位关爱和支持，引领中国罕见病创新生态圈的再升级。
近年来，随着社会和公众对罕见病及其患者群体愈加关注，利好政策频出，我国罕见病研究逐步深入、相关数据不断积累、临床医生诊疗罕见病的能力不断提升，罕见病防治事业取得了长足进展。以血友病为例，目前国内已逐步完善血友病诊疗区域协作网、初步建立起血友病分级诊疗体系，对提高血友病诊疗能力和患者疾病管理能力有着积极的推动作用。
上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授认为，进博会上的宣传对于引进更新的罕见病治疗药物是有帮助的。宣传罕见病是对罕见病患者的生命权、健康权的关注，进博会是一个非常好的平台。他表示，医生培训是当务之急。在我国，上海是第一个在医学会下面成立罕见病专业学会的城市，现在已经有北京、广东、浙江、山东等十多个省都有专业学会了。专业学会的工作就是每年至少开展一次对各级医生的规范培训。
2019年2月，国家卫生健康委员会牵头组建了包含全国300多家医院的罕见病诊疗协作网，以加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平。国家有牵头医院，每个省也有牵头医院，各地医院都要定期进行培训，提高医生的专业能力。
罕见病药物的可及性问题也是患者群体极为关注的议题之一，目前仍有许多患者面临无药可治、无药可用等困局，亟待社会关注和支持。
因此，在应对罕见疾病挑战的过程中，社会各界的携手合作，共同为中国罕见病患者群体建立多层次的医疗保障体系显得尤为重要。
李定国教授呼吁，医生、学者、企业、社会和政府共同努力，让罕见病患者用得上药和用得起药。第一，用得上药，95%的罕见病是没有办法治疗的，只有5%的罕见病有治疗药物，用药效果好的话，患者能够正常上学、结婚、生孩子。第二，用得起药，部分罕见病药物是很贵的，并且需要终身服用，不能停药，有的罕见病药物一年要花费一百万到两百万，一般家庭肯定承受不了。所以对于可以治疗的罕见病，需要千方百计地不断呼吁给予患者更多的关注和支持。
