创立3年就上市,5年就有2款新药获批,基石药业是如何做到的?

基石药业成立于2015年底,2019年实现了在香港上市,今年3月两款创新药获得上市批准,今年还有2款新药有望上市。创立3年就上市,5年就有2款新药获批,这样的速度和成就在我国医药行业罕见。

基石药业是如何做到的?

高配置的管理团队是“快”之源

梳理基石药业管理团队的履历可以发现,团队成员大多拥有超过20年的创新药行业从业经历,有着超过40个新药上市的记录。更重要的是,核心管理层的背景聚焦在肿瘤领域,能力高度互补,各自在研发、生产、注册、商业化等医药创新产业链上拥有丰富经验。这正是基石药业快速度发展的源泉。

首席医学官杨建新博士,参与组建了百济神州临床团队,并领导了4个肿瘤项目从一期到关键试验阶段的临床开发工作,包括中国首个进入临床PD-1和BTK抑制剂,经验丰富。

领导研发及早期临床开发部门的首席科学官谢毅钊博士,是前默沙东早期临床研发部门执行总监,曾领导超过30项肿瘤首次人体试验,超过20项免疫肿瘤联合疗法试验,覆盖细胞毒性、靶向治疗、免疫治疗等领域,对各种前沿药物了然于心。

这样的高配置管理团队,使得基石药业在产品开发上有能力进行前瞻性布局,产品管线能够持续聚焦同类首创及同类最佳药物。

特别是,国内的新药临床试验设计能力一直是短板,在临床设计和方案执行上,大部分新生代药企经验不足。基石药业高管团队丰富的从业经验,能为研发团队提供更多的、独特的临床角度想法,使得基石药业具备极强的临床推进能力。

典型的一个例子是舒格利单抗临床的推进。2018年12月10日,基石药业的舒格利单抗联合化疗一线治疗IV期非小细胞肺癌III期临床首次公示,到2020年11月递交上市申请,只用了两年时间。

两条腿走路构建“快”之基础

创新药研发周期长、投入大、风险高,国内一些创新药公司上市后持续融资,迟迟不能实现正收益,便是这样的原因。引进优秀品种,既能快速实现商业化、持续经营,也能与自研新药配合推行联合治疗策略,谋得商业优势。

基石药业首席医学官杨建新近期在接受媒体采访时说,“一家Biotech或Biopharma的话,人员和资金相对有限的,最好是能够聚焦在一个领域。”基石药业成立之时,确定了“成为全球知名的中国领先的生物医药公司”的远景目标,战略上以免疫肿瘤(联合疗法)精准治疗为主攻方向,聚集于中国高发癌症的管线布局与研发。为快速实现商业化、夯实公司长期持续发展的基石,公司选择了“自研+引进”两条腿走路。

基石药业研发管线

很多创新药公司都以“同类最优、全球首创”为产品研发的目标,但实现起来并不容易。对于新药引进来说,如何做到这一点更难。基石药业管理团队有着丰富的全球资源和全球视野,公司科研团队则由免疫学家、生物学家、药理学家、毒理学家、生物信息学家组成,知识全面、涉猎广泛,并且与世界著名的业界领袖和科学顾问有着广泛的联系,帮助公司能够在第一时间,获取国际前沿药物进展。

目前,基石药业实现商业化和即将商业化的引进产品做到了“同类最优、全球首创”。基石药业刚获批上市的普拉替尼是我国同类首创的选择性RET抑制剂,阿伐替尼同类首创的KIT/PDGFRA药物。跟同靶点药物相比,这两款新药有着明显的先发优势。即将上市的艾伏尼布是全球首款获批上市的IDH1抑制剂,作为全人源、全长IgG4抗体的舒格利单抗,拥有成为同类最优免疫检查点抑制剂的潜力。

同时,“自研”模式考验的是企业内部研发和转化的能力,“引进”模式考验的是企业的商务拓展能力,体现了合作伙伴对于企业临床开发、商业化等多方面能力,和企业文化契合性的认可。最近获批的普拉替尼和阿伐替尼,就验证了基石药业在“引进”模式中将项目成功落地的能力,这也会为基石药业后续开展国际间的项目交易合作打开新局面。

去年10月,基石药业与辉瑞达成了多维度战略合作。其中包括,辉瑞2亿美元认购基石药业9.9%股权,成为公司第三大股东,以及基石药业与辉瑞将更多肿瘤产品引入大中华地区的合作框架。不难想象,基于与辉瑞的合作,基石药业的产线布局将得到丰富。

管线2.0布局高质量发展

在普拉替尼和阿伐替尼获批后,有同行评价说,这两个小品种不足以支撑基石药业在“快”之后做强。这一说法有一定的道理。不过,有望今年获批的舒格利单抗和已批了一个适应症的普吉华都有望成为大品种。

去年9月,基石药业与辉瑞签订合作协议,由辉瑞开展舒格利单抗国内商业化推进工作。在竞争激烈的PD-(L)1市场,基石药业选择与辉瑞组队和国内玩家竞争,是个明智的选择。舒格利单抗虽然对外出售给了辉瑞,但根据协议,基石药业获得的双位数百分比的销售分成属于纯利润,同时还有权获得最高可达2.8亿美元的里程碑付款。凭借辉瑞广泛的中国商业化网络,舒格利单抗有望取得不亚于大单品的效益。

普吉华目前获批的适应症是二线非小细胞肺癌,一线适应症将于年底提交上市申请,治疗甲状腺癌的新适应症已于4月底获得优先审评审批,这三个适应症获批后,普吉华有做大的潜力。

目前,基石药业商业化已准备就绪,大单品有望在最快的时间内产生效益。根据财报,截至2020年底,基石药业销售团队规模已达200人,预计到今年底能达到300人。另外,在苏州的产业化基地预计年底土建竣工,预计产能将达到26000L大分子制剂和10亿片小分子片剂及小分子胶囊。随着商业化的到来,基石药业未来将形成创新药带来利润,利润再投入研发的良性循环。

为做大做强,基石药业在快速发展的同时,开启了研发管线2.0高质量发展战略,做了近期、中期(2022至2025年)和远期(2026年之后)的规划,布局全新靶点,继续开发同类首创、同类最优药物,已与多个合作伙伴达成了一系列合作,获得了多个具备同类首创、同类最优潜力的创新分子的全球权利。

基石药业商业化路线图

目前,基石药业的14款在研品种的管线中,有8个是自主研发的,6个是引进的,均为全球首创或中国首创。公司还在推进34项临床试验,其中包括20项注册性临床试验。预计在接下来5年,基石药业将开展更为广泛的临床试验,拥有更多的全球多中心临床试验。这些布局预计能让基石药业每年提交1-2项临床申请。

如去年四季度,公司自LegoChem Biosciences引进了CS5001。该药是全球首批、为数不多的针对ROR1的抗体偶联药物之一,属于潜在同类最佳创新药。

同时,基石药业重点聚焦PD-L1/4-1BB/HAS三抗CS2006。CS2006可同时结合PD-L1、4-1BB以及人血清白蛋白(HSA)三个靶点,发挥更大的治疗作用。相较于国内创新药企扎堆于单抗、双抗领域的研发,基石药业CS2006的这个布局超前。

近年来,新药审批提速等给中国医药创新带来了发展机遇,凭借突出的临床推进能力,叠加双轮驱动下的研发和布局,基石药业在肿瘤精准治疗行业初步筑起了抗癌城墙,而管线2.0的战略,将进一步推动公司高质量发展。拭目以待,基石药业何时实现“成为全球知名的中国领先的生物医药公司”的远景目标。