近日，首届“大国新药”CPIC 2026全球大会在上海举行。作为对标国际顶级医药峰会的本土创新药行业盛会，小核酸与神经药物专场成为全场焦点。长期以来，中枢神经系统（CNS）药物研发深陷“九死一生”的行业魔咒——超过90%的候选药物在临床前至人体试验阶段折戟，巨额研发投入付诸东流。跨国药企纷纷收缩CNS管线，国内创新企业同样受困于临床转化壁垒。

冯睿博士（右二）参加大国新药“CNS创新药研发专场”

本届论坛上，药康生物神经精神管线首席研发科学家冯睿博士带来题为《神经小鼠模型：让药效照进临床》的主题分享。报告直面CNS药物90%临床失败的痛点，系统拆解传统模型缺陷、自研复合模型矩阵、配套评价技术及国产创新服务体系。

会后专访中，这位深耕神经疾病模型研发的科学家以“破局者”姿态，清晰展现了中国实验动物模型如何从“模仿跟随”迈向“源头创新”，并最终为全球药企破解临床转化难题提供可行路径。

直面痛点：90%失败率背后的“模型之殇”

“为什么神经精神药物的临床转化率如此之低？核心原因在于我们手中的‘尺子’—传统动物模型，与人类患者的对应性还是具有巨大鸿沟。”

冯睿博士开宗明义地指出了行业症结。她表示，传统的神经小鼠模型存在两大硬伤：一是血液量极少，难以适配人类患者临床多诊断指标的检测要求；二是评价标准单一，导致临床前筛选出的“有效药物”一进临床就失效。

为打破这一僵局，药康生物构建了FAD^3T等全新小鼠模型。冯睿介绍，这些模型并非简单的基因修饰，而是从诊断、病理、行为学全维度模拟人类患者特征。“我们现在的模型可以同步检测三类核心指标，这意味着我们能在临床前阶段就获得更接近人类真实反应的数据，从而大幅降低药物研发的失败风险。”

战略进阶：从“国产替代”到“世界前端”

在谈及药康生物的发展路径时，冯睿博士引用了一句铿锵有力的话：“我们以前都知道，神经模型主要依赖于海外模型，那么我们做的第一件事情就是希望拥有国产知识产权。”

专访中，冯睿阐述了药康生物产业战略：目前企业已脱离海外模型的模仿阶段，迈入全球源头创新周期。第一步以FAD^4T自研模型完成进口替代，依托本土化繁育产能、自主基因编辑专利打破海外品牌垄断；第二步聚焦老龄化带来的临床需求、小核酸与细胞治疗前沿赛道，从零开发原创疾病模型。

针对占阿尔茨海默病（AD）患者80%以上的散发性病例，药康生物设计了覆盖预防、早期延缓、后期治疗全阶段的适配模型，解决了以往模型仅针对单一患者发病阶段局限性的弊端。而在疼痛领域，其引入自动化，结合临床一致的探针与敏感探头联合判定方案，替代了传统不稳定的手持机械式检测。

前沿布局：AI赋能与小核酸药物的“导航系统”

作为CPIC 2026的热点，小核酸药物与AI技术也是本次专访的重头戏。

冯睿透露，药康生物正在采用荧光标记方法追踪小核酸药物在神经系统的体内递送过程，并配套专属检测系统。“这就像给药物装上了GPS导航，让我们能实时看到药物是否到达了靶点，这对于适配小核酸类神经药物的研发验证至关重要。”

此外，针对细胞治疗这一前沿领域，药康生物将在本次大国新药展会上发布一款“外周免疫缺陷、中枢免疫完整”的全新神经模型。这一创新解决了现有人源细胞治疗在免疫缺陷鼠和灵长类模型在适配性与成本上的痛点，为验证阿尔茨海默病的细胞治疗策略提供了更有效的平台。

生态共建：一体化服务降低研发“试错成本”

单打独斗的时代已经过去，生态合作成为降低研发成本的关键。

冯睿博士介绍，药康生物近期与阳光诺和达成战略合作，提供从早期从靶点发现到药物筛选再到体内体外安评的全流程服务。同时，公司即将启动基于药代动力学（PK）的药物筛选体系，开发脑内分布体内追踪技术，替代传统分时间点杀鼠检测方案。

“我们的目标很明确，就是尽量解决神经药物研发中研发时间长、失败率高的风险。”冯睿博士表示，通过特色模型矩阵与一体化合作，药康生物正致力于成为药企研发管线最坚实的“幕后合伙人”。

她还提出产业协同建议：药企应在靶点验证早期即接入适配模型，提前筛除无效分子，降低临床沉没成本；推动模型企业、创新药企、临床医疗机构深度联动，构建“临床需求—模型开发—药效验证”的正向循环。

冯睿博士提出的完整技术方案，清晰勾勒出本土实验动物产业的突围路径—依托自主可控的国产模型与全链条服务，国内企业正逐步填平CNS新药转化鸿沟，持续构建全球神经药物研发竞争新格局。（药康生物供图）